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Testare l'effetto degli AAV muscolo-specifici e delle nanoparticelle che silenziano le proteine LSD1 e PRMT6 sul fenotipo di un modello di malattia di Kennedy.
Il progetto ha lo scopo di comprendere il ruolo nelle cellule di Schwann della proteina Beclin-1 nel mantenimento della mielinizzazione in età adulta ed in seguito a danno del sistema nervoso periferico.
L'obiettivo principale del progetto è la creazione di una nuova generazione di Adaptive Personalized Safe AP (APS-AP) per bambini ed adolescenti affetti da T1D.
Esplorare le dinamiche dei siti di contatto tra mitocondri e lisosomi nella neurodegenerazione e nel cancro: nuovi bersagli per nuove strategie biomediche.
Firme multi-omiche da isole pancreatiche disfunzionali saranno usate per allenare un modello di explainable machine learning per la predizione di tratti legati alla disfunzione di cellule Beta e Diabete di tipo 2. Inoltre, nuovi framework di deep learning (es. Graph neural network) saranno usati per predire il riposizionamento di farmaci approvati.
Nella realizzazione del progetto verrà effettuata una valutazione quantitativa della percezione visiva, del controllo posturale e motorio e dell'attività oculomotoria in pazienti diabetici con e senza neuropatia periferica.
L’identificazione di neoantigeni generati dall’infezione HBV a livello del tumore epatico e la caratterizzazione delle risposte immunitarie verso di essi potrebbe contribuire allo sviluppo di vaccini utili al tramamento e alla prevenzione dell’epatocarcinoma HBV-relato.
Studio delle risposte cellulari e conseguenze funzionali durante la trasduzione con vettori virali di terapia genica nel contesto di cellule bersaglio clinicamente rilevanti tramite tecniche avanzate di biologia molecolare e cellulare.
